الأشخاص المصابون بهذا المرض عيونهم في صحة جيدة لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء إلى إشارات للمخ تمكنهم من الرؤية.
يهدف العلاج التجريبي إلى تزويد الصغار والكبار بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه باستخدام آلة تقطع أو "تحرر" الحامض النووي في بقعة ما.
يرمي العلاج إلى أن يكون علاجا لمرة واحدة تغير على نحو دائم الحامض النووي الأصلي للشخص.
سوف تختبر شركتان هما إديتاس مديسين وأليرجان هذا لدى ما يصل إلى 18 شخصا في الولايات المتحدة، بما فيها مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن، بدءا من الخريف الحالي.
مواضيع:
-1645947411-1645982812.jpg&h=190&w=280&zc=1&q=100)
-1645947411-1645982812.jpg&h=120&w=187&zc=1&q=70')
