تطوير دواء لتستخدمه طفلة واحدة فقط يبعث الأمل في علاج الأمراض النادرة

  16 اكتوبر 2019    قرأ 327
تطوير دواء لتستخدمه طفلة واحدة فقط يبعث الأمل في علاج الأمراض النادرة

ميلا البالغة من العمر ثماني سنوات، والتي تعاني من مرض "باتن" وهو مرض عصبي نادر، أصبحت الآن تتعرض لنوبات أقل عددا وأقصر مدة، بعد أن تم تطوير دواء صنع لها خصيصا.

تم إعطاء الفتاة المصابة بمرض دماغي مميت دواء فريدا، تم ابتكاره من الصفر من أجلها، وفي جزء بسيط من الوقت المعتاد.

تم تشخيص إصابة ميلا ماكوفيتش بمرض "باتن" القاتل وغير القابل للعلاج.

 

خلال أقل من عام، ابتكر الأطباء في مستشفى بوسطن للأطفال في الولايات المتحدة الدواء المصمم خصيصا لتصحيح خلل معين في الحامض النووي للطفلة ميلا.

وهي تعاني الآن من نوبات أقل بكثير، على الرغم من أنها لم تشف من المرض نهائيا.

 


مواضيع: